Pirmasis veiksmingas vaistas, skirtas vengti pirminės išsėtinės sklerozės
Bendrovė Genentech , priklausanti "Roche Group", rugsėjo 27 d. pranešė, kad bandomasis vaistas III fazės klinikiniame tyrime Ocrelizumabas Tai buvo patenkinama.
Šis vaistas sugeba vėluoti progresuojančią pirminę progresuojančią išsėtine sklerozę (MSD) mažiausiai 12 savaičių , jo pradiniuose etapuose. Šis išsėtinės sklerozės (MS) potipas, kuris veikia maždaug 10 arba 15% šios ligos populiacijos, yra labai agresyvi patologija. Iki šiol gydymo ir gydymo nebuvo, tačiau šis daugiacentris tyrimas (tarptautiniu mastu), kuriame dalyvavo Ispanas, parodė šio vaisto veiksmingumą, kuris gali tapti pirmuoju ir vieninteliu šios ligos pacientų gydymo galimybe.
Iki šiol nebuvo EMM gydymo
Šio vaisto tyrimas vadinamas Oratory ir jį vadovavo Vall d'Hebron ligoninės klinikos neuroimunologijos tarnybos vadovas ir Katalonijos išsėtinės sklerozės centro (Cemcat) direktorius Xavier Montalbán. Šiame tyrime mes ištyrėme narkotiko ocrelizumabo veiksmingumą 732 pacientams, kuriems buvo progresuojanti pirminė išsėtinė sklerozė, ir pagrindinė išvada yra tai, kad ji sugeba mažiausiai 12 savaičių sustoti dėl ligos sukėlusios negalios progreso .
Montalbanas norėjo švęsti atradimą ir paskelbė:
"Tai iš tiesų istorinis momentas, nes tai yra pirmas kartas, kai vaistas veiksmingai kontroliuojamas šio tipo neurologinės ligos". Langas padeda geriau suprasti ir gydyti išsėtine skleroze "Šis vaistas yra monokloninis antikūnas, skirtas selektyviai atakuoti CD20B + ląsteles, kurios, kaip manoma, atlieka pagrindinį vaidmenį sunaikinus mieliną ir nervus, sukeliančius išsėtinės sklerozės simptomus. Susijęs su šių baltymų paviršiumi, ocrelizumabas padeda išlaikyti svarbiausias imuninės sistemos funkcijas.
Kas yra išsėtinė sklerozė?
The išsėtinė sklerozė (MS) yra neurouždegiminė liga, kuri veikia centrinę nervų sistemą (CNS), tiek smegenis, tiek nugaros smegenis , Tai nėra tiksliai žinoma, kas sukelia MS, tačiau ši patologija pažeidžia mieliną - medžiagą, kuri sudaro membraną, kuri supa nervų pluoštus (aksonus), ir palengvina jų tarpusavio elektros impulsų perdavimą.
Mielinas sunaikinamas keliose srityse, kartais išlieka randai (sklerozė). Šie sužeisti plotai taip pat žinomi kaip demielinizacijos plokštės. Kai sunaikinama mielinuota medžiaga, nervų sugebėjimas atlikti elektrinius impulsus nuo smegenų ir į smegenis yra nutraukiamas, ir šis faktas sukelia tokius simptomus kaip:
- Žvilgsnio pokyčiai
- Raumenų silpnumas
- Problemos su koordinavimu ir pusiausvyra
- Jautrumas, pvz., Tirpimas, niežėjimas ar svaigimas
- Problemos su mąstymu ir atmintimi
Išsėtinė sklerozė labiau paveikia moteris nei vyrai , Jo atsiradimas dažniausiai pasireiškia tarp 20 ir 40 metų, tačiau atvejų taip pat pranešė vaikai ir vyresnio amžiaus žmonės. Paprastai liga yra lengva, tačiau sunkesniais atvejais kai kurie žmonės praranda galimybę rašyti, kalbėti ar vaikščioti.
Daugeliu atvejų ši liga progresuoja protrūkiuose, tačiau pirminėje progresuojančioje išsėtinėje sklerozėje per mėnesius ar metus nuolatinė ir lėta pablogėja, todėl ji laikoma sunkia šios ligos forma.
Klinikinio vaisto vystymosi etapai
Norint, kad vaistas būtų parduodamas, reikia įvertinti jo veiksmingumą ir saugumą, taip išvengiant rizikos, kad žmonės, kurie ją vartoja, gyvena. Naujo vaisto kūrimas yra ilgas ir sunkus, nes parduodami tik du ar trys iš 10 000 farmakologinių medžiagų .
Kai vaistas buvo pakankamai įvertintas in vitro ir tiriant gyvūnus (ikiklinikinis fazė), prasideda žmonių moksliniai tyrimai, kurie vadinami klinikiniais tyrimais. Klasikiniu laikotarpiu farmacinio produkto klinikinio vystymosi laikotarpis yra padalintas į keturias iš eilės einančias fazes, tačiau jas galima supilti. Tai yra etapai, kurie yra klinikinio tyrimo dalis:
- I etapas : Šiame etape yra pirmieji žmonėms atlikti tyrimai, kurių pagrindinis tikslas yra įvertinti jo junginio saugumą ir toleravimą. Atsižvelgiant į rizikos lygį, savanorių skaičius yra mažas, o etapo trukmė yra nedidelė.
- II etapas : Šiame etape rizika yra vidutinio sunkumo, ir jos tikslas - pateikti išankstinę informaciją apie vaisto veiksmingumą ir nustatyti dozės ir atsako santykį. Reikalingi šimtai dalykų, o šį etapą galima pratęsti kelis mėnesius ar metus.
- III etapas : Tai yra fazė, kai šis vaistas yra rastas, ir būtina įvertinti jo veiksmingumą ir saugumą įprastomis vartojimo sąlygomis ir atsižvelgiant į tiriamos indikacijos terapines alternatyvas. Todėl tiriamas jo naudojimas kartu su kitais vaistiniais preparatais kelis mėnesius ar metus, kurio metu analizuojamas norimo ir nepageidaujamo poveikio dažnis. Tai yra terapiniai patvirtinimo tyrimai.
- IV etapas : Tai atliekama po vaistinio preparato rinkodaros, kad jį vėl būtų galima tirti klinikinėje aplinkoje ir pateikti daugiau informacijos apie jo šalutinį poveikį.
Po teigiamų Ocrelizumabo klinikinio tyrimo III fazės rezultatų Kitų metų pradžioje bus reikalaujama, kad Europos autorizacija galėtų parduoti šį vaistą , Tai paprastai trunka maždaug šešis mėnesius. Nuo to laiko kiekviena šalis nuspręs, ar ji leidžia parduoti savo teritorijoje.
